La prima terapia genica approvata dalla Commissione Europea - ECLT - Università di Pavia

Vai ai contenuti

Menu principale:

La prima terapia genica approvata dalla Commissione Europea

IPR


La prima terapia genica approvata dalla Commissione Europea

La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di Glybera,  una terapia genica  sviluppata da uniQure, che tratta la carenza di lipoproteina lipase (Lipoprotein Lipase Deficiency - LPLD).

La LPLD è una malattia rara e geneticamente ereditaria. I pazienti che ne soffrono non sono in grado di metabolizzare le particelle di grasso accumulate nel loro sangue e tale accumulo genera un’infiammazione del pancreas.  

Fino ad oggi, per gestire la malattia i pazienti potevano contare solo su una dieta a bassissimo contenuto di grassi. Glybera è la prima terapia medica somministrata ai malati di LPLD ed è basata sull’utilizzo di un virus che infetta le cellule muscolari con una variante del gene di lipoproteina lipase (LPL), the  LPLS447X .

L’autorizzazione è valida in tutti i 27 stati membri dell’Unione Europea, ma uniQure si sta preparando a chiedere l’approvazione di regolamentazione anche in altri mercati, tra cui  Stati Uniti e Canada.

Jorn Aldag, il CEO di uniQure, ha dichiarato: “L’approvazione definitiva di Glybera da parte della CE segna un grande passo in avanti nel rendere le terapie geniche disponibili non solo per la LPLD ma anche per un gran numero di malattie rare con un elevato bisogno medico attualmente non soddisfatto.”

Per ulteriori informazioni sul tema si possono consultare i seguenti articoli:

http://www.uniqure.com/news/167/182/uniQure-s-Glybera-First-Gene-Therapy-Approved-by-European-Commission.html


http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h791.htm


http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/002145/smops/Positive/human_smop_000235.jsp&mid=WC0b01ac058001d127









Torna ai contenuti | Torna al menu